腺相关病毒（Adeno-Associated Virus，AAV）隶属于细小病毒科依赖病毒属，是一类无包膜的单股线性DNA病毒。该病毒于1965年在腺病毒污染的细胞培养物中被首次发现，其独特之处在于需依赖腺病毒、疱疹病毒等辅助病毒才能完成完整的复制周期。AAV具有高度的遗传稳定性，目前已发现超过13种人类血清型及数百种变体，不同血清型因衣壳蛋白差异呈现不同的组织嗜性，但核心基因组结构高度保守。其基因组全长约4.7 kb，包含rep（复制相关）和cap（衣壳相关）两个核心开放阅读框，以及两端的反向末端重复序列（ITR），这些结构特征使其成为基因治疗领域极具应用潜力的载体模型。

AAV病毒颗粒呈典型的正二十面体对称结构，直径仅20-26 nm，是目前已知最小的动物病毒之一，无脂质包膜。病毒核心为单股线性DNA基因组，两端的ITR可折叠形成发夹结构，作为基因组复制的起始信号和包装信号。衣壳由cap基因编码的VP1、VP2、VP3三种蛋白以1:1:10的比例组装而成，共60个衣壳粒构成完整衣壳。其中，VP3是主要衣壳蛋白，占衣壳总蛋白的80%以上，决定病毒的抗原性和组织嗜性；VP1和VP2主要参与病毒侵入宿主细胞后的脱壳及核定位过程，其N端含有的独特功能域对病毒复制至关重要。衣壳表面的loop区域氨基酸序列变异较大，是区分不同血清型的关键位点。

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抗原

抗体